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【新药项目】第10期:转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂项目推荐
巢博士 2017-12-20
导语

甲状腺素转运蛋白(TTR)主要在肝脏合成,是血液中含量较高的蛋白,主要功能是运载甲状腺素和视黄醇。但是由于基因突变或者环境的影响TTR会变得不稳定,容易发生淀粉样变性,累积于心脏和外周神经从而导致多发神经病变(FAP)和心肌病变(FAC)。

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项目介绍

公司研发的高度选择性的转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂。主要适应于家族遗传性TTR淀粉样变性引起的多发神经病变(FAP)和心肌病变(FAC),以及系统性老年TTR淀粉样变性引起的神经病变和心肌病变。AG10比同类TTR稳定剂(氯苯唑酸)的活性高出一倍左右(97.6% vs 49.4%)。

产品简介(对产品进行简短介绍,包括产品用途/适应症、产品特点、技术原理等,不少于500字。附产品图片和/或原理示意图)

甲状腺素转运蛋白(TTR)主要在肝脏合成,是血液中含量较高的蛋白,主要功能是运载甲状腺素和视黄醇。但是由于基因突变或者环境的影响TTR会变得不稳定,容易发生淀粉样变性,累积于心脏和外周神经从而导致多发神经病变(FAP)和心肌病变(FAC)。 TTR淀粉样变性有两种可能,一种是家族遗传性基因突变导致的淀粉样变性,另一种是系统老年性TTR淀粉样变性。目前针对FAP和FAC的治疗方法主要是肝脏移植,尚无FDA批准的有效药物。但是有两个处于临床试验阶段的稳定TTR的药物:二氟尼柳和氯苯唑酸。总之,目前针对这类疾病的治疗手段非常有限。

AG10是Eidos Therapeutics公司研发的一个化学小分子,可结合在TTR的分子单体,稳定TTR结构,阻止TTR变性,适应于家族性淀粉样多发神经病变(FAP)和家族性淀粉样变心肌病(FAC)。临床现有的药物主要用于控制症状,而AG10可从根本上治疗疾病。虽然AG10尚处于临床前期,但是临床前研究数据表明AG10稳定TTR的能力比同类分子高一倍左右(AG(10nM)97.6% vs 氯苯唑酸(10nM)49.4%)。Eidos Therapeutics公司正在启动AG10的临床1期试验,以探索其在人体安全剂量范围,为临床2期试验做准备。

适应症发病率(附参考文献或资料来源,重点说明我国数据)

TTR淀粉样变性主要有两种:一种是老年性系统性淀粉样变性,发生机制尚不清楚。随着年龄的增加发病率也增加。该病变主要发生在70岁以上,80岁以上的发病率高达25%。是诱发老年人心脏和神经类疾病的重要因素。另一种是家族遗传性TTR变性,这类病变在我国虽有报道但是发病率较低。

参考文献及数据来源

1.http://eidostx.com/

2.http://www.yopai.com/show-2-182428-1.html

3.张文亮,2012,毛细管电泳与MALDI-TOF/MS法联用测定血清转甲状腺素蛋白的化学修饰(学位论文)。

4.刘晶瑶等,2012,家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床表现及诊断的系统回顾,中风与神经疾病杂志,第29卷第3期。

市场规模(附理由与参考文献,重点说明我国数据)

我国进入老龄化社会,70岁以上人口有1.5亿人,80岁以上2500万人,而80岁以上TTR淀粉样变性的发病率高达25%左右(625)。因此,AG10在我国有较大的潜在市场。

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作者 巢博士

活跃作者
  • 爱因斯坦 科研工作者 北京航空航天大学 博士
  • 梅西 本科生 北京工业大学 本科
  • 金陵 本科生 北京大学 本科


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