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【新药项目】第1期:非酒精性脂肪肝炎治疗药物 NGM282
巢博士 2017-12-01
导语

NASH的产生和发展由多条途径介导,包括脂代谢、脂肪变性、胆汁合成及胰岛素抵抗。NGM Bio的领导性产品NGM282被证实能够作用于这些途径,有望成为治疗NASH的药物。NGM282是第一个人体激素FGF19的非致癌型工程改造药物(First-in-class)。NGM通过作用于NASH的多条致病途径能够显著降低肝内的脂肪含量、改善肝功能

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1、背景

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种常见的慢性肝病,表现为严重的肝脏脂肪堆积和炎症反应,常常伴有纤维化和代谢紊乱,最终导致更为严重的肝硬化和肝癌,是美国第2大肝移植病因。除了减重、增加运动、避免饮酒之外,目前并无有效的NASH治疗药物。

2、项目原理及阶段

NASH的产生和发展由多条途径介导,包括脂代谢、脂肪变性、胆汁合成及胰岛素抵抗。NGM Bio的领导性产品NGM282被证实能够作用于这些途径,有望成为治疗NASH的药物。NGM282是第一个人体激素FGF19的非致癌型工程改造药物(First-in-class)。NGM通过作用于NASH的多条致病途径能够显著降低肝内的脂肪含量、改善肝功能。

人体激素FGF19是肝内胆汁合成的主要调控因子,也是人体代谢过程包括体重控制、血糖平衡和甘油三酯调节的关键信号分子(图1)。然而,FGF19的过表达在实验动物中能够促进肝脏肿瘤的发展。该公司对于FGF19的研究进一步揭示了FGF19引发肝内肿瘤的作用机制。NGM282在设计中避免了与肿瘤产生相关的活性,保留了调控代谢和胆汁合成的生物活性。因此,NGM282能够作用于FGF19通路的两个靶点FGFR1c和FGFR4且不具有致癌的风险。  

图1. FGF19具有多种与NASH相关的生物活性

NGM282每日皮下注射一次,已完成I期和3个2a/b期临床试验。临床前期和早期临床试验的良好结果显示NGM282单独使用可以显著改善肝脏的脂肪变性、炎症和纤维化。2017年4月22日,公司发布了NGM282的2期临床试验结果,结果显示在为期12周的试验中,79%使用NGM282的患者达到了主要终点,34%的患者在12周肝脂肪含量达到正常值。

此外,患者的肝功能、脂代谢和纤维化血液指标有明显改善。NGM282的主要副反应包括下消化道症状、恶心和注射部位红斑,大部分反应轻微且与剂量相关。唯一一例严重副反应(急性胰腺炎)发生在3 mg组。NGM282的安全性和可耐受性在迄今为止多个临床试验总计275名的健康志愿者和患者中得到一致验证。

3、适应症发病率(附参考文献或资料来源,重点说明我国数据):

在美国,NASH成人患病率约为3-12%。在全球,NASH患者高达4亿。

信息来源:Press Release-NGM Bio Announces NGM282 Dramatically Reduced Liver Fat and Other Biomarkers Associated with Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH) in Phase 2 Trial (http://www.ngmbio.com/media/press-releases/042217/)

4、市场规模(附理由与参考文献,重点说明我国数据):

NASH药物的全球市场规模在2025年预计达到350-400亿美元。(信息来源:http://ciriustx.com/)

根据《非酒精性脂肪性肝病诊疗指南》,国内NASH的主要治疗药物是多烯磷脂酰胆碱、水飞蓟素、甘草酸制剂、双环醇、维生素E、熊去氧胆酸、腺苷蛋氨酸和还原型谷胱甘肽等。近年来这些药物的样本医院市场保持高速增长,5年复合增长率达11.46%,2015年样本医院市场已达26.6亿人民币,放大后的市场超过90亿人民币

(注:数据在IMS报告、生产企业的年报数据,生产企业的产量——中标价估算数据,证券公司报告数据以及样本医院数据的基础上综合分析而来,下同。另外,这些药物也是酒精性脂肪肝治疗药物和病毒性肝炎的辅助治疗药物,所以该数据不能理解为NASH的市场,应视作整个保肝降酶药的市场。信息来源:中商情报网)

5、同类竞争者:

Intercept公司的奥贝胆酸(Obeticholic acid) ,Genfit公司的Elafibranor,Tobiratx公司的Cenicriviroc,Gilead公司的simtuzumab等

其中,奥贝胆酸是胆汁酸受体(FXR)激动剂,最先进入临床3期研究,有望成为NASH的第一个获批药物。

6、该产品的竞争优势:

NGM282是类似人体激素FGF19的First-in-class药物,与奥贝胆酸一样,作用于胆汁酸/胆汁酸受体通路。近期公布的II期临床结果显示NGM282对于NASH疗效显著且副作用小。NASH市场规模巨大,虽在研药物众多,竞争激烈,但足以容纳多个重磅炸弹。NGM282的研发晚于靶向相同通路的奥贝胆酸,且NGM Bio公司对该药物拥有全部产权,对于想进入NASH这片蓝海的投资者是个不错的选择。

7、专利信息(申请号、专利名称和法律状态):

8、公司估值融资情况:

2015年3月,公司完成5750万美元的D轮融资,主要投资机构包括 Column Group, Prospect Ventures, Tichenor Ventures and Topspin Partners.

联系方式:252188815@qq.com 

微信:13001170322


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作者 巢博士

活跃作者
  • 爱因斯坦 科研工作者 北京航空航天大学 博士
  • 梅西 本科生 北京工业大学 本科
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