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项目介绍：

CPI-613是同时靶向肿瘤细胞线粒体三羧酸循环中的关键代谢酶丙酮酸脱氢酶(PDH)和α-酮戊二酸酯脱氢酶(KGDH)的一种新型抗肿瘤药物，通过破坏肿瘤细胞能量产生途径诱导肿瘤细胞的死亡且对肿瘤细胞具有高选择性。CPI-613的优势包括作用机制独特（first-in-class）、开发较为成熟（已进入临床II期，正同时开展多个临床试验）、用药灵活（可单独给药或与一线化疗药物联合给药）、市场广阔（可用于多种血液肿瘤和实体瘤）及政策优惠（已获得急性髓细胞白血病、胰腺癌和骨髓增生综合征的孤儿药资格）。

1、产品简介：

CPI-613是硫辛酸的衍生物，是Cornerstone制药公司通过其独有定向能量代谢改变（Altered Energy Metabolism Directed，AEMD）平台研发的first-in-class抗肿瘤化合物。该药物通过靶向线粒体三羧酸(TCA)循环来破坏肿瘤细胞的能量产生途径，即肿瘤细胞增殖和存活的必要过程。

AEMD药物平台的设计思路是破坏支持多种肿瘤细胞生长和发育的代谢(能量产生)途径。CPI-613已经被证明在体外具有很强的选择性，能够抑制肿瘤细胞代谢中的两种关键的线粒体酶同时抑制癌细胞的代谢:丙酮酸脱氢酶(PDH)和α-酮戊二酸酯脱氢酶(KGDH)。PDH和KGDH功能的抑制切断了肿瘤的线粒体能量供应，最终导致肿瘤细胞死亡。CPI-613的结构和作用机制如图1所示。CPI-613对TCA循环的攻击也大大增加了肿瘤细胞对各种化疗药物的敏感性。这种协同作用可使化疗药物以较低剂量与CPI-613联合使用，从而降低对患者的副作用。

FDA授予CPI-613作为治疗急性髓细胞白血病(AML)、胰腺癌和骨髓增生综合征(MDS)的孤儿药资格。下一步，Cornerstone公司将为CPI-613申请将适用于MYC扩增淋巴瘤/伯基特淋巴瘤和T细胞淋巴瘤的孤儿药资格。拥有孤儿药资格后，CPI-613将被获得7年的市场排他性权限(高于非孤儿药物)，50%的所有临床试验上的税收抵免在和$220万的PDUFA费用的豁免。

CPI-613目前已完成或正在开展14例针对多种血液肿瘤和实体肿瘤中的临床试验。在试验中，CPI-613作为单药或与相应肿瘤的一线化疗药物如阿糖胞苷、奥沙利铂、氟尿嘧啶等联用。

具体针对的肿瘤类型如下：

I期临床试验：包括急性骨髓性白血病、结直肠癌、血液恶性肿瘤、霍奇金淋巴瘤/非霍奇金淋巴瘤- B和I细胞亚型和胰腺癌

I/II期临床试验：包括晚期肿瘤/淋巴瘤/实体瘤和胰腺癌

II期临床试验：包括急性骨髓性白血病/骨髓增生异常综合征和实体瘤

2017年3月23日，FDA批准CPI-613启动针对胰腺癌和急性骨髓性白血病的关键性临床试验。

2、适应症发病率（附参考文献或资料来源，重点说明我国数据）

2012年，全球约有1410万癌症新发病例，820万癌症死亡病例。2015年中国预测有429.2万癌症新发病例(平均每天新发12000例)和281.4万例死亡病例。

资料来源：1.Global Cancer Statistics 2012；2.Cancer statistics in China 2015

3、市场规模（附理由与参考文献，重点说明我国数据）

预计2020年，全球肿瘤花费将超过1500亿美元。根据中国癌症中心统计，中国现有肿瘤患者约为750万人，按人均每年花费7万元，肿瘤治疗渗透率60%计算，中国肿瘤医疗服务市场规模约为3200亿元。其中药物治疗的市场最大，规模达到1500亿元。2014年数据显示中国市场主体仍是传统化疗药物，占70%的市场份额，全球市场中靶向药物占比已超过化疗药物，中国市场也必将顺应这个趋势。

资料来源：肿瘤资讯、中国国家癌症中心、IMS数据库（2015）、IMS MIDAS, 2Q10 MAT – 2Q14 MAT

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