日前，南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队发明的抗脑胶质瘤新药ACT001研究再次传出好消息。在澳大利亚墨尔本Epworth医院进行的临床试验中，一位受试的脑胶质母细胞瘤(Glioblastoma，简称GBM)复发的患者在用药2个月后，瘤体出现缩小。这一消息令科研人员倍感振奋。

GBM是胶质瘤中恶性程度最高的肿瘤，发展速度快、复发周期短、复发率很高。GBM的手术与放疗均难以清除干净，一般抗癌药物也难以进入脑部。现有治疗该疾病最好的药物——替莫唑胺，也仅能为患者延长2.5个月的生存期，该药还是上世纪90年代美国药监局批准上市的。因此，GBM的药物治疗，近20年内没有取得大的进展，是一个世界医学难题。

南开大学陈悦教授团队历时8年，自主研发了一例可突破血脑屏障，进入脑部，对癌症干细胞具有选择性杀灭效果的抗脑胶质瘤候选新药——ACT001。

“动物实验表明，替莫唑胺在脑部的浓度仅为血液中浓度的40%，而ACT001在脑部的浓度是血液中浓度的1.8倍，其作用原理也与替莫唑胺不同。这就意味着，ACT001成为目前十分难得的可以进入脑部的抗肿瘤候选药物。”陈悦说。

2016年3月，ACT001获得澳大利亚临床伦理批准，2016年9月19日迎来第一位自愿服用的澳洲患者，至今已有数名GBM患者参与临床试用。当ACT001的服用剂量上升到次低剂量，即早晚各2粒时，次低剂量组的第一位患者出现瘤体缩小的疗效。

“这名患者是GBM复发，已经没有标准治疗手段。在这种情况下，GBM瘤体通常会长得很快。”陈悦教授说，“瘤体在次低剂量组就出现缩小的情况，这样的结果出乎我的意料。虽然还需要更多的患者参与和更长的试用期来验证ACT001的疗效，但是我们看到了希望，值得我们更加积极地推动临床试验，未来患者服用的剂量预计会逐步增加3倍。”

“在澳洲开展临床试验的同时，我们希望ACT001能够尽快在国内开展临床试验，让国内的GBM患者受益。”陈悦说。

据了解，ACT001的制备原料为小白菊内酯，可从小白菊中提取，而小白菊的干品是西方国家的传统草药，称为Feverfew。小白菊内酯对癌症干细胞具有选择性杀灭作用，但在小白菊中的含量很低。

陈悦团队进行了大量的探索，其中包括检测我国特有的药用/景观植物山玉兰，发现其根皮中小白菊内酯的含量高达9.6%，实际提取率稳定在5%—6%。该团队通过半合成的手段对小白菊内酯进行了化学结构的改进，获得DMAMCL(即ACT001)，使其具有良好的水溶性和稳定性，口服既可进入血液及脑部，还实现了药物在体内的缓慢释放，从而显著提高药物的安全性和有效性。ACT001的创制具有完全自主的知识产权，获得了十余个国家的专利授权，并发表了系列科学论文。

（本文来源：南开新闻网讯；）

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